2023年9月18日金融快讯Market Briefing
随着Rocket Pharmaceuticals (RCKT)股价在9 月13 日飙升38%，显然该股拥有热情的支持者。
这家罕见疾病药物开发商刚刚宣布，美国食品和药物管理局/FDA 批准其开展一项2 期临床试验，测试其针对达农病的基因疗法。达农病是一种致命且罕见的遗传性心脏病，目前尚无治疗方法治疗。该公司现在距离商业化又近了一步，考虑到其候选药物已经获得了快速通道和孤儿药资格，进入市场的道路可能不会很长。
尽管如此，Rocket 仍然是一家尚未盈利的生物技术公司，这意味着如果它想生存下去，就需要推出一种药物以实现盈利，并偿还新债务或筹集更多资金。让我们探讨一下为什么这只股票的风险比表面上看起来的要大。
Rocket Pharmaceuticals 似乎有望在未来几年内将其第一种药物商业化，然而有几个原因可以解释为什么这对投资者来说可能并不像听起来那么好。
监管机构目前正在考虑将其针对白细胞粘附缺陷1 的基因疗法商业化的请愿书，这是一种罕见的免疫系统遗传性疾病，通常对大多数40 岁之前的患者来说是致命的。但在美国和欧洲只有约1,000 人欧盟通常在任何特定时间都患有这种疾病，每年有50 至75 例新诊断。此外，该公司的候选药物似乎具有治愈性，或者至少一剂就非常有效。因此，它可以很容易地从药物市场中脱颖而出。
该公司还希望在年底前向FDA 提交其材料，以批准其治疗范可尼贫血的计划。但这与LAD-1 的情况非常相似；美国和欧洲最多有7,000 名患者需要治疗，每年还会有200 至275 名患者被确诊，而且治疗可能是治愈或接近治愈的。即使该领域没有任何竞争对手，生物技术公司从其药品中获得的收入上限也可能相当低。
此外，基于病毒载体的基因疗法的生产和管理往往非常昂贵。即使将一种或多种药物推向市场后，盈利也可能存在问题。假设患者能够负担治疗费用，那么小规模的目标人群很可能很难找到并加入。
Rocket Pharmaceuticals 可能即将将其第一种药物商业化，并且其下一次尝试很有可能会成功。如果是这样，毫无疑问，患有这些罕见疾病的患者将获得一个迫切需要的机会，过上他们本来不会拥有的充实生活。
但对于投资者来说，问题是这种生物技术能否从这些小市场中赚到足够的钱，因为从长远来看，这将支撑其股价。值得庆幸的是，没有任何迹象表明研发/R&D 的步伐需要放缓。
截至第二季度，该公司拥有3.07 亿美元的现金和等价物，管理层声称这些现金和等价物可以维持到2025 年上半年。此外，9 月13 日，该公司对股票和认股权证的发行进行了定价，预计将筹集1.75 亿美元。到2022 年，其运营费用约为2.24 亿美元，因此新发行的产品应能确保其在资金用完之前还有大约四分之三的运行时间。
对于尚未盈利的生物技术公司来说，其资本充足。尽管如此，考虑到其LAD-1 疗法商业化后效果如何的不确定性，投资者应该将该公司视为高风险的选择，尽管它可能能为一些患者提供很大的帮助。
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