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荷兰阿姆斯特丹大学的研究团队日前成功将爱滋病毒/HIV从受感染的细胞切除,为治疗这种致命疾病带来新曙光。
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爱滋病曾经是“世纪绝症”,随着现代医学进步,多数患者已能透过药物控制病情,存活时间延长,但始终无法治愈。荷兰阿姆斯特丹大学的研究团队日前成功将爱滋病毒/HIV从受感染的细胞切除,为治疗这种致命疾病带来新曙光。
科学家近日宣布,他们成功利用CRISPR基因编辑技术,从受感染细胞中切除了“坏”的DNA片段,进而有望消灭HIV病毒。尽管目前是否能将这一技术应用于治愈爱滋病毒尚不明朗,更不用说长期安全性和有效性,但科学家们对基因疗法成为治疗爱滋病的一部分抱有希望。
HIV/人类免疫缺陷病毒长期以来一直是全球流行的威胁,摧毁了许多人的免疫系统,导致大量死亡。虽然对高效治疗方法的开发取得了巨大进展,但至今仍未找到根治方法。
最新的研究成果来自阿姆斯特丹大学的科学家,他们在一项“概念验证”基因编辑过程中,成功从细胞样本中清除了「休眠」爱滋病毒的任何痕迹。该项目负责人表示,“我们已经研发出一种有效的CRISPR攻击方法,可针对各种细胞中的HIV病毒以及潜伏于储存库中的病毒进行攻击,并证明可以将治疗药物特异性地递送至感兴趣的细胞。”这一发现被认为是治疗策略设计的一个重大进步。
CRISPR是一组源自噬菌体的DNA序列,科学家们通过将其与名为Cas9的酶结合,实现对基因的编辑,从而产生革命性的效果,包括减少人类肝脏中的胆固醇生成,恢复色觉,以及治疗镰状细胞疾病等。这一技术的应用潜力令人振奋,也为人类对抗HIV等严重疾病提供了新的希望。卡里洛及其同事致力于解决人体免疫系统中潜伏的休眠爱滋病毒DNA重新启动的问题。他们使用CRISPR技术,成功地将培养皿中免疫细胞中的休眠病毒禁用。
然而,仍存在着许多挑战。首先据相关报道指出,感染休眠爱滋病毒的细胞可能潜伏在人体的其他部位。接下来的问题是,这种处理方法对于动物或人类是否安全,而不仅仅是对卡里洛团队正在研究的细胞样本。诺丁汉大学基因治疗技术副教授早前对外表示,“需要进行更多工作来证明这些细胞检测的结果可以应用于整个身体的未来治疗中。”
极具挑战性的任务<br data-mce-fragment="1">其他科学家也正在尝试利用Crispr来对抗HIV。 Excision BioTherapeutics表示,在48周的试验后,三名感染HIV的志愿者没有出现严重的副作用。
然而,伦惇弗朗西斯·克里克研究所的病毒专家却表示,从体内可能藏有爱滋病毒的所有细胞中清除爱滋病毒“极具挑战性”。 “治疗的脱靶效应以及可能的长期副作用仍然令人担忧。”他说。 “因此,即使假设这种基于Crispr的疗法能够被证明是有效的,但在任何此类基于Crispr的疗法成为常规疗法之前,似乎还需要很多年的时间。”
HIV感染并攻击免疫系统细胞,利用它们自己的机制来复制自身。即使经过有效的治疗,有些病毒仍会进入休眠或潜伏状态,因此即使不主动产生新病毒,它们仍含有HIV的DNA或遗传物质。大多数爱滋病毒感染者需要终生抗爱滋病毒治疗。如果他们停止服用这些药物,休眠的病毒可能会重新苏醒并再次引发问题。
在积极的癌症治疗消灭了一些受感染的细胞后,极少数人明显被“治愈”,但这永远不会被推荐纯粹用于治疗爱滋病毒。
举例来说,持续接受高效的抗逆转录病毒治疗的人可能拥有与未感染爱滋病毒的人相同的预期寿命。泰伦斯·希金斯信托基金负责人对外表示,“虽然仍需许多年的研究,但当今的研究对寻找治疗爱滋病毒的方法至关重要。我们应该加快将这项技术转化为治疗爱滋病毒感染者所需的方法。”
他补充说到,“虽然目前尚无法治愈爱滋病毒,但每个人都应该知道,我们拥有极为有效的爱滋病毒治疗方法。这种治疗意味着爱滋病毒感染者可以期待健康长寿。只要他们按处方规定服药,就不会将病毒传播给他们的性伴侣。PrEP是一种免费的药物,可以保护未感染爱滋病毒的人免受感染,英国各地的性健康诊所都为爱滋病毒呈阴性的人提供这种药物。我们已经拥有了到2030年结束英国新增爱滋病毒病例所需的所有工具,这标志着第一次在没有疫苗或治疗方法的情况下阻止病毒传播的里程碑。”