2023年9月18日金融快訊Market Briefing
隨著Rocket Pharmaceuticals (RCKT) 股價在 9 月 13 日飆升 38%，顯然該股擁有熱情的支持者。
這家罕見疾病藥物開發商剛剛宣布，美國食品和藥物管理局/FDA 批准其開展一項2 期臨床試驗，測試其針對達農病的基因療法。達農病是一種致命且罕見的遺傳性心髒病，目前尚無治療方法治療。該公司現在距離商業化又近了一步，考慮到其候選藥物已經獲得了快速通道和孤兒藥資格，進入市場的道路可能不會很長。
儘管如此，Rocket 仍然是一家尚未盈利的生物技術公司，這意味著如果它想生存下去，就需要推出一種藥物以實現盈利，並償還新債務或籌集更多資金。讓我們探討一下為什麼這隻股票的風險比表面上看起來的要大。
Rocket Pharmaceuticals 似乎有望在未來幾年內將其第一種藥物商業化，然而有幾個原因可以解釋為什麼這對投資者來說可能並不像聽起來那麼好。
監管機構目前正在考慮將其針對白細胞粘附缺陷1 的基因療法商業化的請願書，這是一種罕見的免疫系統遺傳性疾病，通常對大多數40 歲之前的患者來說是致命的。但在美國和歐洲只有約1,000 人歐盟通常在任何特定時間都患有這種疾病，每年有 50 至 75 例新診斷。此外，該公司的候選藥物似乎具有治愈性，或者至少一劑就非常有效。因此，它可以很容易地從藥物市場中脫穎而出。
該公司還希望在年底前向 FDA 提交其材料，以批准其治療範可尼貧血的計劃。但這與 LAD-1 的情況非常相似；美國和歐洲最多有 7,000 名患者需要治療，每年還會有 200 至 275 名患者被確診，而且治療可能是治愈或接近治癒的。即使該領域沒有任何競爭對手，生物技術公司從其藥品中獲得的收入上限也可能相當低。
此外，基於病毒載體的基因療法的生產和管理往往非常昂貴。即使將一種或多種藥物推向市場後，盈利也可能存在問題。假設患者能夠負擔治療費用，那麼小規模的目標人群很可能很難找到並加入。
Rocket Pharmaceuticals 可能即將將其第一種藥物商業化，並且其下一次嘗試很有可能會成功。如果是這樣，毫無疑問，患有這些罕見疾病的患者將獲得一個迫切需要的機會，過上他們本來不會擁有的充實生活。
但對於投資者來說，問題是這種生物技術能否從這些小市場中賺到足夠的錢，因為從長遠來看，這將支撐其股價。值得慶幸的是，沒有任何跡象表明研發/R&D 的步伐需要放緩。
截至第二季度，該公司擁有 3.07 億美元的現金和等價物，管理層聲稱這些現金和等價物可以維持到2025 年上半年。此外，9 月13 日，該公司對股票和認股權證的發行進行了定價，預計將籌集1.75 億美元。到 2022 年，其運營費用約為 2.24 億美元，因此新發行的產品應能確保其在資金用完之前還有大約四分之三的運行時間。
對於尚未盈利的生物技術公司來說，其資本充足。儘管如此，考慮到其 LAD-1 療法商業化後效果如何的不確定性，投資者應該將該公司視為高風險的選擇，儘管它可能能為一些患者提供很大的幫助。
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