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荷蘭阿姆斯特丹大學的研究團隊日前成功將愛滋病毒/HIV從受感染的細胞切除,為治療這種致命疾病帶來新曙光。
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愛滋病曾經是“世紀絕症”,隨着現代醫學進步,多數患者已能透過藥物控制病情,存活時間延長,但始終無法治癒。荷蘭阿姆斯特丹大學的研究團隊日前成功將愛滋病毒/HIV從受感染的細胞切除,為治療這種致命疾病帶來新曙光。
科學家近日宣布,他們成功利用CRISPR基因編輯技術,從受感染細胞中切除了“壞”的DNA片段,進而有望消滅HIV病毒。儘管目前是否能將這一技術應用於治愈愛滋病毒尚不明朗,更不用說長期安全性和有效性,但科學家們對基因療法成為治療愛滋病的一部分抱有希望。
HIV/人類免疫缺陷病毒長期以來一直是全球流行的威脅,摧毀了許多人的免疫系統,導致大量死亡。雖然對高效治療方法的開發取得了巨大進展,但至今仍未找到根治方法。
最新的研究成果來自阿姆斯特丹大學的科學家,他們在一項“概念驗證”基因編輯過程中,成功從細胞樣本中清除了「休眠」愛滋病毒的任何痕跡。該項目負責人表示,“我們已經研發出一種有效的CRISPR攻擊方法,可針對各種細胞中的HIV病毒以及潛伏於儲存庫中的病毒進行攻擊,並證明可以將治療藥物特異性地遞送至感興趣的細胞。”這一發現被認為是治療策略設計的一個重大進步。
CRISPR是一組源自噬菌體的DNA序列,科學家們通過將其與名為Cas9的酶結合,實現對基因的編輯,從而產生革命性的效果,包括減少人類肝臟中的膽固醇生成,恢復色覺,以及治療鐮狀細胞疾病等。這一技術的應用潛力令人振奮,也為人類對抗HIV等嚴重疾病提供了新的希望。卡里洛及其同事致力於解決人體免疫系統中潛伏的休眠愛滋病毒DNA重新啟動的問題。他們使用CRISPR技術,成功地將培養皿中免疫細胞中的休眠病毒禁用。
然而,仍存在著許多挑戰。首先據相關報道指出,感染休眠愛滋病毒的細胞可能潛伏在人體的其他部位。接下來的問題是,這種處理方法對於動物或人類是否安全,而不僅僅是對卡里洛團隊正在研究的細胞樣本。諾丁漢大學基因治療技術副教授早前對外表示,“需要進行更多工作來證明這些細胞檢測的結果可以應用於整個身體的未來治療中。”
極具挑戰性的任務
其他科學家也正在嘗試利用Crispr來對抗HIV。Excision BioTherapeutics表示,在48週的試驗後,三名感染HIV的志願者沒有出現嚴重的副作用。
然而,倫惇弗朗西斯·克里克研究所的病毒專家卻表示,從體內可能藏有愛滋病毒的所有細胞中清除愛滋病毒“極具挑戰性”。“治療的脫靶效應以及可能的長期副作用仍然令人擔憂。”他說。“因此,即使假設這種基於Crispr的療法能夠被證明是有效的,但在任何此類基於Crispr的療法成為常規療法之前,似乎還需要很多年的時間。”
HIV感染並攻擊免疫系統細胞,利用它們自己的機制來複製自身。即使經過有效的治療,有些病毒仍會進入休眠或潛伏狀態,因此即使不主動產生新病毒,它們仍含有HIV的DNA或遺傳物質。大多數愛滋病毒感染者需要終生抗愛滋病毒治療。如果他們停止服用這些藥物,休眠的病毒可能會重新甦醒並再次引發問題。
在積極的癌症治療消滅了一些受感染的細胞後,極少數人明顯被“治癒”,但這永遠不會被推薦純粹用於治療愛滋病毒。
舉例來說,持續接受高效的抗逆轉錄病毒治療的人可能擁有與未感染愛滋病毒的人相同的預期壽命。泰倫斯·希金斯信託基金負責人對外表示,“雖然仍需許多年的研究,但當今的研究對尋找治療愛滋病毒的方法至關重要。我們應該加快將這項技術轉化為治療愛滋病毒感染者所需的方法。”
他補充說到,“雖然目前尚無法治癒愛滋病毒,但每個人都應該知道,我們擁有極為有效的愛滋病毒治療方法。這種治療意味著愛滋病毒感染者可以期待健康長壽。只要他們按處方規定服藥,就不會將病毒傳播給他們的性伴侶。PrEP是一種免費的藥物,可以保護未感染愛滋病毒的人免受感染,英國各地的性健康診所都為愛滋病毒呈陰性的人提供這種藥物。我們已經擁有了到2030年結束英國新增愛滋病毒病例所需的所有工具,這標誌著第一次在沒有疫苗或治療方法的情況下阻止病毒傳播的里程碑。”