2023年10月3日金融快讯Market Briefing
华尔街分析师目前对基因编辑专家Intellia Therapeutics (NTLA) 相当看好，平均预计该股将在未来12 个月内飙升167% 。然而，Intellia 在有机会将其任何候选产品商业化之前还有很长的路要走，而且没有任何迹象表明它即将带来数亿美元的收入。
那么分析师的预测是怎么样的，该买这档股票吗？
不要过于期待惊人的短期回报
Intellia 的产品线有两个重点，都涉及使用基因编辑技术来治疗或治愈疾病。
第一个重点是体内项目，其中有两个处于早期和中期临床试验阶段。在这种情况下，您可以将其「体内」候选药物视为透过直接编辑基因来治愈人们的遗传性疾病的尝试。其中一个项目NTLA-2001 旨在解决转甲状腺素蛋白/ATTR 淀粉样变性问题，而另一个项目NTLA-2002 则可能是遗传性血管性水肿/HAE 的解决方案。
用于HAE 的NTLA-2002 可能会在明年下半年开始其3 期试验，而其正在进行的1/2 期试验的初步结果看起来非常有希望。参与目前阶段研究的所有10 名患者仅服用一剂Intellia 候选药物后，每月与疾病相关的肿胀发作次数就减少了95%。换句话说，看起来他们透过使用该公司的候选人编辑基因而成功治愈了，假设这些结果成立，这是一个非常乐观的迹象。
该公司认为，尽管美国和欧盟只有约15,000 名患者，但到2026 年，HAE 疗法的市场可能会达到40 亿美元，但距离监管机构批准仍需数年时间，监管机构可能会对治疗的安全性及其持久功效的证据制定非常高的标准。
其管道的第二个重点是生产癌症和自体免疫疾病疗法，这些疗法是使用先进的基因编辑技术创建的，但实际上并没有编辑患者的基因，目的是永久地改变它们，使其变得更好。 Bluebird Bio等竞争对手采用类似方法生产的药物已获准销售并投放市场，因此它们并不像更具突破性的体内工作那样令人兴奋。此外，Intellia 尚未与该领域的任何候选产品一起进入临床试验，因此可供投资者评估的资讯非常少。
前面的路很长，但它可以带来财富
鉴于上述情况，没有任何催化剂能够推动Intellia 的股价上涨一倍以上。在后期调查中确认其初步积极的临床试验结果肯定会提振其股价。但要了解即将出现的真正催化剂的本质，需要快速且高度简化的科学课程。
编辑基因时，可以进行一些基本操作。 NTLA-2001和NTLA-2002的目的都是「敲除」并因此使有缺陷的基因失活，这些基因要么编码无用且有害的引起症状的蛋白质，要么导致有用的蛋白质在错误的地方有害地积累。也可以「敲入」或用功能版本替换有缺陷的基因副本，这就是该公司的NTLA-3001 计画的目标，用于治疗α1 抗胰蛋白酶缺乏症/AATD，这是一种遗传性肺部疾病和肝脏。
从技术角度来看，安全敲入基因比敲除基因更具挑战性，但值得尝试，因为它打开了治疗不同疾病的大门。最终，甚至可以想像，敲入疗法可以用来永久改善已经健康的人的健康状况。但迄今为止，还没有人能够将使用敲入方法的体内药物商业化。
Intellia 的目标是在今年年底前提交文件，以获得开始NTLA-3001 人体测试的许可。这意味着凭借其技术成就，它很快就会成为体内基因编辑领域的全球领导者之一。如果它能提供明年临床试验的一些有利的早期数据，那么就像华尔街所预期的那样，它的股价很容易就会增加一倍。但请注意，绝对不能保证其数据会给市场留下深刻印象，也不能保证监管机构会允许其进行任何操作。
那么，是否应该购买这只股票，并希望其宏大的基因编辑业务获得回报？部分投资人认为，只有当您的投资组合足够多元化并与更保守的投资保持平衡时。作为一只年轻的生物科技股，Intellia 很容易在临床试验中失败并倒闭。另一方面，如果您正在寻找一项高风险的前沿业务，该业务正处于非常令人兴奋的发展阶段，如果进展顺利，可能会引起市场的轰动。
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