要点:
随着干细胞疗法在生物医学研究中的不断突破，Neurona Therapeutics公司通过干细胞移植成功减轻了癫痫发作频率，为治疗神经系统疾病带来了新的希望。
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近年来，随着生物医学研究的不断深入，干细胞疗法在许多治疗领域展现出前所未有的潜力。一项实验性治疗不仅改变了患者的命运，也为癫痫等神经系统疾病的治疗带来了新的希望。随着类似案例的不断增加，干细胞治疗的效果逐渐得到验证，逐步推动着医学界在治疗难治性疾病方面的突破。
通过一次干细胞移植手术，美国男子贾斯汀·格雷夫斯/Justin Graves成功将癫痫发作的频率从每天一次降至每周一次，实现了令人瞩目的转变。
格雷夫斯曾是一名热爱游泳的人，高中时期是游泳队成员，并且拥有公开水域潜水证书。但在十几年前被诊断为癫痫后，他几乎放弃了这一爱好。
他的首次癫痫发作发生在美国肯塔基州路易斯维尔的一家水肺潜水店，当时他正在和人交谈，突然无法说话，随后昏倒。半年后，医生诊断他患有颞叶癫痫，格雷夫斯表示，“如果癫痫频繁发作，甚至不能继续从事潜水工作，这让我失去了梦寐以求的职业。”
此外，癫痫患者无法开车，格雷夫斯之后搬到了加利福尼亚州，做过酒店和狗舍等零工，一度因酗酒加剧了癫痫发作。
2024年7月，39岁的格雷夫斯在医生的建议下，决定接受Neurona Therapeutics公司的实验性治疗。该公司与加州大学圣地亚哥分校的神经外科医生莎罗娜·本·哈伊姆合作，提供这种前沿治疗。
在本·哈伊姆的手术中，格雷夫斯的大脑接收到数千个实验室制造的神经元，这些细胞被注射到他的海马体内，通过抑制细胞的作用，减少了导致癫痫发作的异常神经放电。
手术后，格雷夫斯的癫痫症状明显改善，目前他已不再经历频繁的“大规模癫痫发作”，而是在一周内只有一次小型发作。与手术前每天多次发作相比，他的癫痫情况大大减轻，甚至记录中常写下“无发作”。
格雷夫斯称这次转变“令人难以置信”，并坚信干细胞移植对他有显著帮助。他表示：“我没有改变其他任何事情，所以这些细胞一定在起作用。”这让他重新燃起恢复旧生活的希望，期待能够重返游泳池，也计划搬回路易斯维尔与父母更近，以便过上更接近正常的生活。
2024年，参与Neurona Therapeutics治疗的其他患者也报告了显著的改善。来自美国俄勒冈州的安妮特·阿德金斯/Annette Adkins曾每周经历癫痫发作，但据Neurona Therapeutics公司称，至今她已经连续八个月没有发生任何癫痫发作。另一名患者的母亲也表示，她的儿子已经很长一段时间没有再经历癫痫发作，并且儿子的记忆力、平衡感和认知能力都有了明显提升。
然而，Neurona Therapeutics的CEO科里·R·尼古拉斯/Cory R. Nicholas指出，“现在谈论'治愈'还为时过早，但治疗的确能起到恢复作用。我称之为活动平衡和修复。”
“干细胞革命”虽迟但到
25年前，科学家首次从体外受精的胚胎中提取出干细胞，理论上这些细胞具备转化为任何人体组织的潜力。这一发现标志着医学领域可能迎来一场革命，因为干细胞有能力替代人体中任何受损的部分。
然而，尽管科学家们迅速掌握了制造这些细胞的技术，即在没有胚胎的情况下培育出各种细胞，但将它们转化为具有真正功能的成年组织却是一项极具挑战性的任务。与此同时，许多不正规的医疗机构声称干细胞能够治愈各种疾病，导致一些患者被骗。事实上，尽管干细胞研究进展缓慢，但Neurona Therapeutics公司在癫痫治疗上的突破，可能标志着干细胞技术逐渐成熟，迈出了重要的实质性步伐。
Neurona Therapeutics是一家私人临床阶段生物治疗公司，专注于发现和开发同种异体神经细胞疗法来治疗神经系统慢性疾病。 该公司由加州大学旧金山分校的顶尖神经科学家和干细胞先驱创立。基于近二十年的研究，Neurona Therapeutics建立了强大的再生医学发现平台，并开发了专有方法来制造特定类型的完全分化的神经元、神经胶质和基因编辑细胞治疗候选药物，用于有针对性地输送到受损的神经系统。
Neurona Therapeutics开发的再生细胞疗法，能够将干细胞永久地整合进神经回路，替代受损细胞，并通过调节失衡的电活动修复神经系统。这一疗法在单次治疗中便能显著改善慢性神经系统疾病。
该公司釆用了一种独特的内侧神经节隆起/medial ganglionic eminence，简称MGE的谱系细胞类型，开发了NRTX-1001，针对癫痫的抑制性神经元疗法。 NRTX-1001由人类内侧神经节隆起型抑制性神经元组成，目前正处于慢性局灶性癫痫的I/II期临床试验阶段。
内侧神经节隆起是胚胎前脑中的重要结构，它不仅能生成多种神经元和神经胶质细胞，而且是神经递质γ-氨基丁酸/GABA的主要来源，对神经系统的正常运作至关重要。此外，它还会产生髓鞘，形成少突胶质细胞，起到支持前脑的作用。因此，内侧神经节隆起的细胞谱系在大脑发育和功能维持中扮演着核心角色。
癫痫等神经系统疾病的根本原因往往是内侧神经节隆起细胞谱系的发育异常、功能障碍或退化，导致神经回路活动失衡，从而引发过度兴奋和局部兴奋毒性。再生神经细胞疗法可以替代这些缺失或受损的细胞，精确修复受影响的神经回路。
借助多能干细胞技术，Neurona Therapeutics已经实现了人类内侧神经节隆起细胞的工业化生产。公司的概念验证研究表明，内侧神经节隆起细胞疗法在多种神经系统疾病的临床前模型中展现了良好的安全性和有效性。目前，针对前15名志愿者的测试结果也表明，该疗法已有了积极的早期进展。
“治疗版图”不断扩张
而在本次疗法面世之前对于一些严重的癫痫病例，医生会试图找到并摧毁导致癫痫发作的行为异常细胞的“斑点”，然后切除部分颞叶或者使用激光摧毁较小的斑点，虽然这种手术可以永久阻止癫痫发作，但也有“重大认知后果”的风险，比如患者可能会失去记忆甚至失去视力。
因此，Neurona Therapeutics的疗法可能代表着一个根本性的进步，即可以在不破坏潜在组织的情况下为患者提供明确的治疗，这可能会对治疗癫痫的方式带来巨大的范式转变。
目前，Neurona Therapeutics也正在开发可用于多种慢性神经系统疾病的同种异体现成神经细胞疗法/allogeneic, off-the-shelf neural cell therapies。
此外，除能用于治疗癫痫之外，“有效干细胞疗法”也能用于治疗1 型糖尿病。相信随着研究人员的不断努力，这种疗法的“治疗版图”也将不断扩张。
在传统癫痫治疗方法中，医生通常会通过手术摧毁脑中异常活动的“斑点”来阻止癫痫发作。尽管这种手术可以在某些情况下有效阻止癫痫发作，但其带来的风险也不容忽视，包括记忆丧失和视力损害等重大认知后果。这种治疗方式让患者面临着治疗与副作用之间的艰难抉择。
Neurona Therapeutics开发的干细胞疗法则为治疗癫痫带来了前所未有的希望。通过这种新疗法，患者能够在无需破坏健康脑组织的情况下，获得对抗癫痫的有效治疗。这一技术突破不仅减少了传统手术所带来的副作用风险，也为癫痫患者提供了一种更为安全和精准的治疗选择。这一技术的不断发展，预示着未来神经系统疾病乃至更多慢性疾病的治疗方法将进入一个新的时代。
