2023年10月3日金融快訊Market Briefing
華爾街分析師目前對基因編輯專家Intellia Therapeutics (NTLA) 相當看好，平均預計該股將在未來 12 個月內飆升 167% 。然而，Intellia 在有機會將其任何候選產品商業化之前還有很長的路要走，而且沒有任何跡象表明它即將帶來數億美元的收入。
那麼分析師的預測是怎麼樣的，該買這檔股票嗎？
不要過於期待驚人的短期回報
Intellia 的產品線有兩個重點，都涉及使用基因編輯技術來治療或治癒疾病。
第一個重點是體內項目，其中有兩個處於早期和中期臨床試驗階段。在這種情況下，您可以將其「體內」候選藥物視為透過直接編輯基因來治癒人們的遺傳性疾病的嘗試。其中一個項目 NTLA-2001 旨在解決轉甲狀腺素蛋白/ATTR 澱粉樣變性問題，而另一個項目 NTLA-2002 則可能是遺傳性血管性水腫/HAE 的解決方案。
用於 HAE 的 NTLA-2002 可能會在明年下半年開始其 3 期試驗，而其正在進行的 1/2 期試驗的初步結果看起來非常有希望。參與目前階段研究的所有 10 名患者僅服用一劑 Intellia 候選藥物後，每月與疾病相關的腫脹發作次數就減少了 95%。換句話說，看起來他們透過使用該公司的候選人編輯基因而成功治癒了，假設這些結果成立，這是一個非常樂觀的跡象。
該公司認為，儘管美國和歐盟只有約 15,000 名患者，但到 2026 年，HAE 療法的市場可能會達到 40 億美元，但距離監管機構批准仍需數年時間，監管機構可能會對治療的安全性及其持久功效的證據制定非常高的標準。
其管道的第二個重點是生產癌症和自體免疫疾病療法，這些療法是使用先進的基因編輯技術創建的，但實際上並沒有編輯患者的基因，目的是永久地改變它們，使其變得更好。Bluebird Bio等競爭對手採用類似方法生產的藥物已獲準銷售並投放市場，因此它們並不像更具突破性的體內工作那樣令人興奮。此外，Intellia 尚未與該領域的任何候選產品一起進入臨床試驗，因此可供投資者評估的資訊非常少。
前面的路很長，但它可以帶來財富
鑑於上述情況，沒有任何催化劑能夠推動 Intellia 的股價上漲一倍以上。在後期調查中確認其初步積極的臨床試驗結果肯定會提振其股價。但要了解即將出現的真正催化劑的本質，需要快速且高度簡化的科學課程。
編輯基因時，可以進行一些基本操作。NTLA-2001和NTLA-2002的目的都是「敲除」並因此使有缺陷的基因失活，這些基因要么編碼無用且有害的引起症狀的蛋白質，要么導致有用的蛋白質在錯誤的地方有害地積累。也可以「敲入」或用功能版本替換有缺陷的基因副本，這就是該公司的NTLA-3001 計畫的目標，用於治療α1 抗胰蛋白酶缺乏症/AATD，這是一種遺傳性肺部疾病和肝臟。
從技術角度來看，安全敲入基因比敲除基因更具挑戰性，但值得嘗試，因為它打開了治療不同疾病的大門。最終，甚至可以想像，敲入療法可以用來永久改善已經健康的人的健康狀況。但迄今為止，還沒有人能夠將使用敲入方法的 體內藥物商業化。
Intellia 的目標是在今年年底前提交文件，以獲得開始 NTLA-3001 人體測試的許可。這意味著憑藉其技術成就，它很快就會成為體內基因編輯領域的全球領導者之一。如果它能提供明年臨床試驗的一些有利的早期數據，那麼就像華爾街所預期的那樣，它的股價很容易就會增加一倍。但請注意，絕對不能保證其數據會給市場留下深刻印象，也不能保證監管機構會允許其進行任何操作。
那麼，是否應該購買這隻股票，並希望其宏大的基因編輯業務獲得回報？部分投資人認為，只有當您的投資組合足夠多元化並與更保守的投資保持平衡時。作為一隻年輕的生物科技股，Intellia 很容易在臨床試驗中失敗並倒閉。另一方面，如果您正在尋找一項高風險的前沿業務，該業務正處於非常令人興奮的發展階段，如果進展順利，可能會引起市場的轟動。
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